nommer les limites des études de phase 3
- population restreintes et spécifiques
- EI rares peuvent être manqués
- EI à long terme peuvent être manqués
- profils d’utilisation contrôlés par l’étude
- mesure de marqueurs potentiels d’EI au lieu d’événements cliniques
- inclue pas les données pour déterminer la valeur ajoutée d’un tx
population qui correspond aux conditions réelles d’utilisation
- population avec l’indication traités
- pop RCT (randomized controlled trials)
- population traitée hors indication
qui fait partie des populations spéciales
- femmes enceintes
- population pédiatrique
- population gériatrique
- personne avec co-morbidités (interactions potentielles)
population d’utilisateurs potentiels non inclus dans les RCT (pop traitée hors indication)
population spéciale
population qui représente la majorité des personnes
population spéciale
utilité de la règle des 3 N
taille d’échantillon nécessaire pour observer un EI selon la prévalence
comment faire le calcul de la règle des 3N
si aucun EI observé chez une population «n», probabilité de 95% que la prévalence d’EI soit < n/3
ex : si aucun EI chez 3 000 patients, prévalence est 1/1000
*on multiplie dénominateur de la prévalence par 3
conséquence de la règle des 3N
événements rares sont pas observables dans les études cliniques conventionnelles (ne veut pas dire qu’il y en a pas)
effet rare
effets ou évènements < 0,1%
causes qui expliqueraient pourquoi on n’observe pas de réactions rares (4)
- interaction med
- interactions liées aux conditions comorbides
- pop spécifiques (âges, génétique)
- pop non incluses dans les essais clinique
règles des 3N : si la fréquence d’EI est de 1/100, quel est l’effectif requis pour l’observer
100*3 = 300
** Questions à répondre avant de commencer une recherche
- qui a la maladie (indication)
- ce qui se passe lors d’une utilisation dans le contexte réel
- qui utilise le médicament (indication et hors indication)
- quelles sont les conséquences (+ et - et économiques)
définition population rejointe
pts qui prennent le tx dans la vie réelle
utilisation des tx par les différentes population : décrire les 3 types de scénarios
1 - tx est utilisé par la pop rejointe et la pop visée, mais pas par la pop interdite
2 - bcs : tx conforme car tout le monde qui prend le med est visé, pop interdite à part
3 - wcs : tx peu utilisé par la pop visée et bcp utilisé par pop rejointe et pop interdite
recherche post-comm
étude de l’utilisation et des effets des produits de santé en vie réelle
recherche post-comm : objectif
produire des données probantes sur les bénéfices/risques des médicaments une fois utilisés en vie réelle
types d’études épidémiologiques (2)
- observationnelles : recueillir des informations sur des variables d’intérêt sans intervenir chez des participants
- expérimentales : Instauration d’un devis et d’un tx, intervention délibérée sur des participants
différence entre études descriptives et études analytiques
- descriptive : génèrent des hypothèses
- analytique : hypothèses déterminées a priori
exemple de marqueur en essai clinique vs en étude post-comm
- essai clinique : marqueur de prolongation de l’intervalle QT
- étude post-comm : marqueur de décès CV (+ direct)
v ou f : les études observationnelles peuvent aussi fournir des résultats plus précis que les RCT
v
de quoi dépend l’utilisation hors indication
- dépend du produit
- dépend du pays
- dépend de la population (souvent pop spéciale)
efficacité clinique
si le tx produit un effet tel que prévu
efficacité réelle
effet thrp d’un produit des des conditions réelles de prescription et utilisation
efficacité comparative
développement et synthèse de données qui comparent les B et R de différentes options thrp pour la prévention, diagnostic, tx et suivi d’une condition
