Quels sont les seuils de la prise de décision?
- Efficacité minimum acceptable
- Risque maximum acceptable
- Évalués pour tous les patients
Quel est le problème qui survient lors de l’évaluation bénéfice-risque?
Au moment de l’approbation, les données disponibles proviennent essentiellement des essais thérapeutiques :
■ Populations restreintes
■ Profil de prise médicamenteuse homogène
■ Courte durée
■ Les événements étudiés sont souvent des marqueurs (ex. Hba1c pour le diabète)
Quels sont les conséquences de la perspectives binaire?
□ Retard ou refus d’approbation
□ Réduit l’accès à des traitements efficaces pour les patients (surtout pour ceux qui ne répondent pas aux traitements actuels)
□ Bénéfices peuvent excéder les risques dans la population globale mais peut-être pas pour des sous-populations
Qu’est-ce qui est prit en compte dans l’évaluation des bénéfices-risques?
■ Efficacité clinique et réelle (effet positif du médicament sur la prévention d’une maladie ou son traitement)
■ Effets indésirables (effets négatifs: non-voulus ou non-anticipés)
■ Préférences des patients
■ Histoire naturelle de la condition traitée
■ Coûts (remboursement)
Qui sont les décideurs qui se bases sur l’évaluation des bénéfice-risque pour la prise de décision?
Patients, professionnels de la santé, tiers-payants, agences réglementaires, et les compagnies pharmaceutiques.
Quel est le principal défi dans l’évaluation des bénéfice-risques?
Intégrer les perspectives populationnelles et individuelles simultanément
Quelles sont les questions qu’on se pose pour quantifier les effets des médicaments?
- Quelle est l’importance de l’effet?
- Quelle est la durée?
- Quelle est son incidence?
Qu’est-ce que les cadres qualitatifs?
□ Sur la base de critères explicites afin d’augmenter la transparence des décisions.
□ Principes généraux, et basés sur le bon sens.
Quels sont les inconvénients de l’anlayse bénéfice-risques qualitative?
- Subjectif
- Peu reproductible
Quel est le bu du BRAT framework?
BRAT (Benefit-Risk Action Team) a pour but de standardiser et appuyer les décisions et communications sur l’évaluation BR entre les cies pharmaceutiques et les agences de réglementation
Quels sont les étapes du BRAT?
1- Définir le contexte décisionnel
2- Identifier les évènements
3- Identifier les sources de données
4- Adapter le cadre
5- Évaluer l’impact des évènements
6- Visualiser les résultats B-R
Sur quoi se base l’évaluation des bénéfices-risques quantitative?
□ Synthèse quantitative de l’efficacité et de la survenue des EIs (risques)
□ Déterminer une mesure (« metric ») qui combine les bénéfices et les risques
Quels sont les inconvénients des cadres quantitatifs?
□ Comparaison des risques et bénéfices à partir de principes mathématiques.
□ Dépendent de la disponibilité de données cohérentes (mêmes populations, mêmes durée de suivi)
□ Obtient une mesure quantitative de bénéfices-risques mais difficile à interpreter (donc, méthodes non retenues pour les décideurs réglementaires)
Quels sont les 3 éléments qui servent à caractériser les risques?
- Gravité
- Durée
- Incidence
Quels sont les 3 éléments qui permettent de caractériser les bénéfices?
□ Gravité de la maladie
□ Chronicité (aiguë, chronique)
□ Efficacité du traitement
