perspective traditionnelle : quels sont les seuils de la prise de décision
- efficacité min acceptable
- risque max acceptable
- évalué pour tous les patients
évaluation BR : problème
favorise les stratégies réglementaires extrêmes
conséquences de la perspective binaire
- retard/refus d’approbation
- réduit l’accès aux tx efficaces pour pts (surtout pour les sous-grp)
- bénéfices > risques dans la population globale mais pas tjr pour les sous-pop
dans quel cas le seuil de risque maximal et le seuil d’efficacité minimum peuvent être modifiés
pour les sous grp de populations dont il n’existe pas de tx efficaces
évaluation BR : dimensions
- efficacité clinique et réelle
- EI
- préférence des pts
- histoire naturelle de la condition
- coûts (remboursement)
nommer en ordre croissant les preneurs de décision
- pts
- professionnels de la santé
- agences d’évaluation de la santé
- agences réglementaires
- compagnies biopharma
défi de l’évaluation BR
intégrer les perspectives populationnelles et individuelles simultanément
comment quantifier les effets des médicaments
- savoir l’importance de l’effet
- durée du med
- incidence
risques dans l’évaluation BR
- sévérité et gravité de l’événement (EI)
- durée de l’EI
- fréquence de survenue de EI
catégories des cadres
- qualitatifs
- quantitatifs
décrire les cadres qualitatifs/descriptifs
- sur la base de critères explicites pour augmenter la transparence des décisions
- principes généraux, basé sur le bon sens
analyse BR qualitative
- liste des bénéfices et risques
- synthèse repose sur le décideur
analyse BR qualitative : désavantages
puisque faite par un décideur, l’analyse est
- subjective
- peu reproductible
but BRAT framework
standardiser et appuyer les décisions et communications sur l’évaluation BR entre compagnies pharma et agences réglementaires
nommer les 6 éléments du BRAT
- définir contexte décisionnel
- identifier les événements
- identifier les sources de données
- adapter le cadre
- évaluer impact des événements
- visualiser résultats BR
évaluation BR quantitative
- synthèse quantitative de l’efficacité et la survenue des EI (risques)
- déterminer mesure combinant B et R
cadres quantitatifs
- comparaison des risques et bénéfices à partir de principes math
- dépend de la dispo des données cohérentes
cadres quantitatifs : désavantage
bien qu’on obtient une mesure quantitative de BR, elle est difficile à interpréter
NNT
number needed to treat, inverse de la réduction du risque dû au tx
NNT : interprétation
nbr de pts à traiter pour prévenir 1 événement clinique négatif
exemple de NNT
si NNT = 50, 50 diabétiques doivent être traités avec le médicament B pour prévenir un infarctus
NNH
number needed to harm, inverse de l’augmentation du risque
NNH exemple
si NNH = 11 111, il faut traiter 11 111 pts pour induire 1 cas d’hépatite
NNT/NNH : dans quel cas les bénéfices > risques
NNT/NNH < 1
