Évaluation B-R

Question 1

Contexte réglemetaire

prise de décision : perspective traditionnelle

3 seuils de la prise de décision :

Answer 1

• efficacité minimum acceptable
• risque maximum acceptable
• évalués pour tous les patients

Question 2

Évaluation B-R

problème

Answer 2

-favorise les stratégies (décisions) règlementaires extrêmes

Question 3

Évaluation B-R
problème

• au moment de l’approbation ,les données dispo proviennent essentiellement des essais txiques
  (4)

Answer 3

• populations restreintes
• profil de prise médicamenteuse homogène
• courte durée
• les évents étudiés sont souvent des marqueurs

Question 4

3 conséquences de la perspective binaire

Answer 4

• retard /refus d’approbation
• réduit l’accès à des traitements efficaces pr les pts
• bénéfices peuvent excéder les riques ds la pop. globale mais p-e pas pr des sous-pop

Question 5

Perspective de gestion de risque ¸

2ex

Answer 5

Acceptation de zones grises où on va moduler nos décisions pour des sous-groupes de patients

rique acceptable pr un sous groupe (r>b) quand un sous groupe peut rien prendre d’autres

qd efficacité minimum acceptable pr sous-grp
(mx anorexigène avec risque de valvulopathie cardique seulement pr des pts atteints de diabète)

Question 6

Défis méthodoliques

bénéfices

risques

Answer 6

b: normalement, un seul bénéfice recherché

r : plusieurs rsiques potentiels

b et r sont de natures différentes

Question 7

Évaluations b-f

prennent en compte (5)

Answer 7

• efficacité clinique et réelle
• effet indésirables
• préférences des pts
• histoire naturelle
• coûts

Question 8

Perspective

l’é-b-r est…

prise de décision est ?

il faut une évaluation ?

Answer 8

fondamentale pr plusieurs décideurs (pt,profesionnels, tiers payants,agences réglementaires, cies )

• complexe
• transparent et robuste (tient compte des aspects cliniques mais aussi des préférences des pts)

Question 9

Preneurs de décisions

5

Answer 9

pts(b/r pr eux mm)

health care providers (si ca vaut la peine de proposer aux pts)

health technology /assessors : prendre en considération les coûts

agences réglementaires : é-b-r sur la base des essais cliniques

cies px:si ça vaut la peine de développer un mx avant que le dév. commence et on veut prendre les risques financiers

Question 10

Perspective populationnelle

Answer 10

nbr de patients guéris vs

nbr de cas d’e.i induits par le mx

Question 11

Perspective du pt

Answer 11

choix de prescrire un mx est basé sur une é-b-r au niveau individuel par le mx et pt

Question 12

défi ?

Answer 12

intégrer perspectives populationnelles et individuelles en mm temps

Question 13

Méthodes….
avant :
mtn

Answer 13

gros bon sens, pas transparent

-comité de 10 avec pts, représentants, mais bcpde critiques, alors on veut une approche scientifique

Question 14

Concepts de la qtfication des effets (bénéfiques ou adverses) des mx

3 q?

Answer 14

importance de l’effet ?
durée ?
incidence ?

Question 15

Bénéfices

q? à se poser

Answer 15

gravité de la maladie vs amélioration des sx?

durée de la maladie vs diminution de la durée lorsque traitée ?

incidence de l’event chez traités et n-traités ?

Question 16

risques

3 caractéristiques

Answer 16

• sévérité/gravité de l’ei
• durée de l’ei
• fréquence de l’ei

Question 17

2 cadres de frame works

Answer 17

qualitatifs / descriptifs

quantitatifs

Question 18

Cadres qualitatifs / descriptifs (2)

Answer 18

• sur la base de critères explicites afin d’augmenter la tranparence des décisions
• principes généraux et basés sur le bon sens

Question 19

Analyse b-r qualitative (2)

Answer 19

• liste des b et r

- laisse le décideur faire la synthèse

Question 20

2 désavantages de l’analyse b-r qualitative

Answer 20

subjectif

peu reproductible

Question 21

Cadres quantitatifs (3)

+ objectifs et robuste mais la disponibilité de données peut affecter la décision

Answer 21

• comparaison des r et b à partir de principes mathématiques
• dépendent de la dispo des donnes cohérentes (mm pop, mm durée de suivi)
• obtient une mesure qtitative de b-r, mais difficile à interpréter

Question 22

BRAT framework

cadre semi-qtitatif

but?

Answer 22

stdiser et appuyer les décisions et communications sur l’é-b-r entre les cies et agences de réglementation

cie va faire sa propre évaluation brat et fda aussi

Question 23

6 étapes de brat

Answer 23

1. définir le contexte décisionnel (new mx sur marché ?)
2. identifier les évents (b et e.i)
3. identifier les sources de données
4. adapter le cadre
5. évaluer l’impact des events
6. visualiser les résultats b-r

Question 24

visualisation par value tree / arbre des valeurs

Answer 24

permet de visualiser le risque relatif

si je soulage 88 pts , les 38 douleurs à la poitrie vont être worth?

Question 25

é-b-r quantitative (2)

Answer 25

synthèse quantitative de l'efficacité et de la survenue des e.i déterminer une mesure qui combine les b-r

Question 26

Effect table agence européenne du mx (3)

Answer 26

- faite par cie px et doit le présenter ds le dossier - bcp moins visuel => pr le traitement du cancer de la thyroide - obligatoire depuis 2-3 ans

Question 27

brat vs effect table

Answer 27

, différence de syst. entre les différentes agences de réglementation

Question 28

Méthodes quantitatives 1-NNT : number needed to treat 2- équation 3- interprétation

Answer 28

nombre de sujet à trater pr suaver un décès ou un guérir un pt NNT =1 / p1- p2 plus il faut traiter de pts pour prévenir/éviter, moins c'Est avantageux pr le payeur ex : risque infarctus med A vs b : 0.05 et 0.05 1/ 0.05-0.03 = il faut traiter 50 pts pr éviter un infarctus

Question 29

Méthodes quantitatives 1-NNH : number needed to harm 2- équation 3- interprétation

Answer 29

-cb de pts il faut traiter pr induire un e.i NNH = 1/ q2-q1 événement rare : convention 1/1000 = rare

Question 30

Méthodes quantitatives nnt vs nnh (3) limites ?

Answer 30

1- les bénéfices sont supérieurs aux risques lorsque nnt/nnh est plus petit que 1 (petit nnt et grand nnh) 2- l'importance de l'ei relative au bénéfice n'est pas pris e compte (

Question 31

Méthodes quantitatives : utilité relative (3) équation

Answer 31

- représentation des préférences du pt - évaluations subjectives - valeur d'éviter un e.i relative à éviter la maladie ``` RV = 1- utilité de l'EI //// 1- utilité de la maladie traitée ``` ex : 1- avoir une hépatite / 1- diminuer la glycémie 1-0.2/1-0.8 : 0. 2 : pas un gros poid 0. 8 : très important pr patients

Question 32

NNH ajusté pr la valeur d'utilité relative

Answer 32

NNH = 1 / (q2-q1) (RV)

Question 33

Méthodes semi-quantitatives CIOMS

Answer 33

Graphique bénéfisque en fct des risques mineurs ou majeurs

Question 34

3 types de rsiques

Answer 34

``` gravité durée incidence >1% : fréquent 1/1000 à 1% : n- fréquent ``` 1/10 000 - 1/ 1000 : rare <1/10000 : très rare

Question 35

3 types de bénéfices

Answer 35

gravité de la maladie chronicité efficacité du tx0

Question 36

Tableau 3 x3

Answer 36

``` gravité durée incidence vs élevé moyen faible ```

Question 37

tableau 3x3 pour 3 facteurs

Answer 37

maladie efficacité ei

Question 38

Conclusion | 4

Answer 38

- é-b-r a longtemps été percu comme subjective - requise par la majorité des agences de réglementation - plusieurs méthodes : qualitative ou semi-qtitatives sont favorisés par agences de réglementations - méthodes quantitatives sont utilisées par les pyaeurs