1
Q
A
2
Q
A
3
Q
Quel est le but principal d’un ECR ?
A
Répondre à une question de recherche spécifique
4
Q
Quelles sont les deux notions évaluées par tous les ECR ?
A
Innocuité (ne pas faire de mal) efficacité (faire du bien) de nouvelles méthodes de prévention ou de traitement de maladies
5
Q
Quel est le rôle de la statistique dans les ECR ?
A
Répondre efficacement et éthiquement à la question de recherche Exposer le nombre parfait de patient (assez pour avoir une bonne précision, pas trop pour éthique)
6
Q
Nommer les 4 contraintes dans la conception d’un ECR
A
Sciences biomédicales et cliniques (VIENT EN PREMIER) Statistique Logistique Éthique
7
Q
À quoi sert la méthode PICODE ?
A
Permet de définir une question de recherche clinique spécifique, peut aussi aider à trouver le titre de l’étude
8
Q
Que veut dire le “P” de la méthode PICODE ?
A
Population, patient, problème - Quel est le type de patient ? - Quel est le problème ?
9
Q
Que veut dire le “I” de la méthode PICODE ?
A
Intervention (exposition) - Quelle est l’intervention/à quoi on va exposer les patients ?
10
Q
Que veut dire le “C” de la méthode PICODE ?
A
Comparaison - À quoi va-t-on comparer l’intervention ?
11
Q
Que veut dire le “O” de la méthode PICODE?
A
Outcome : CRP de l’étude - Quel est le résultat de l’intervention ? - Qu’est-il arrivé après l’exposition ?
12
Q
Que veut dire le “D” de la méthode PICODE ?
A
Domaine d’application (thérapeutique, prévention, dépistage)
13
Q
Que veut dire le “E” de la méthode PICODE ?
A
dEsign de l’Étude (étude cas-cohorte, étude expérimentale, randomisée, etc)
14
Q
Distinguer la supériorité VS la non-infériorité
A
Supériorité : Le traitement doit être plus efficace/supérieur au placebo (groupe contrôle) Non-infériorité : Le traitement expérimental doit être équivalent ou supérieur au traitement contrôle (pas un placebo)
15
Q
Quels peuvent être les avantages d’un traitement non-inférieur ?
A
Moins cher Moins d’effets secondaires Certains patients répondent mieux à ce type de traitement Peut aussi être supérieur en terme d’efficacité !
16
Q
Distinguer non-inférieur VS équivalent
A
Équivalent : pas supérieur, pas inférieur Non-inférieur : peut être équivalent (égal) OU supérieur Donc, non-inférieur n’est pas la même chose qu’équivalent
17
Q
Vrai ou faux ? La non-adhérence au traitement est un biais qui va toujours dans la direction contraire de ce qu’on veut démontrer
A
Faux, ça dépend du type d’étude Pour une étude de non-infériorité, si les deux groupes ne prennent pas leurs médicaments du tout, alors ils ont les mêmes effets = biais va dans le sens qu’on veut démontrerPour un ECR de supériorité, ce même biais va dans la direction inverse de ce qu’on veut démontrer (pas du supériorité)
18
Q
Quels sont les 3 domaines d’application des ECR ?
A
Thérapeutique : Prévenir/Reporter les conséquences de la maladie. Les patients recrutés sont malades Prévention : Prévenir/Reporter la survenue de la maladie. Les patients sont en santé, à risque de développer la maladie Dépistage : Prévenir/Reporter la progression de la maladie avec un dépistage précoce. Les patients sont en santé et à risque de développer la maladie
19
Q
Vrai ou faux ? Dans la plupart des ECR, on mesure l’efficacité absolue
A
Faux, en général on mesure l’efficacité relative (à un autre traitement, à un placebo, etc) - Efficacité absolue est difficile à estimer à cause de l’effet placebo
20
Q
Vrai ou faux ? On s’intéresse à l’innocuité d’un traitement avant de s’intéresser à l’efficacité
A
Vrai
21
Q
À quoi sert l’homologation ?
A
Permet la mise en marché d’un traitement/médicament, et donc son utilisation en clinique. C’est un processus formel, régi par Santé Canada
22
Q
Sur quoi se base Santé Canada pour accorder l’homologation à un médicament ?
A
Qualité d’exécution de(s) l’étude(s) Rapport risque/bénéfice de l’intervention Autres conditions spécifiques à la maladie traitée/le domaine d’application
23
Q
Vrai ou faux ? En général, un ECR bien réalisé est suffisant pour l’homologation
A
Faux, en général besoin d’une ou plusieurs études de confirmation avant
24
Q
Une étude est menée concernant la supplémentation en vitamine D pour prévenir les cancers… est-ce que la vitamine D doit être homologuée ?
A
Non, pas besoin. C’est l’acceptabilité scientifique qui dicte l’utilisation clinique de l’intervention
25
Décrire la phase I d’un ECR
Première évaluation chez l’humain (20-100 sujets en santé) Détermination du dosage maximal tolérable (DMT) Évaluation des effets indésirables fréquents et du profil d’innocuité Pharmacodynamique (PD) et pharmacocinétique (PK)
26
Distinguer pharmacodynamique et pharmacocinétique
PD : Effet du médicament sur l’individu PK : Effet de l’individu sur le médicament (absorption, métabolisation, distribution, excrétion)
27
Décrire la phase II d'un ECR
100-500 patients visés par l'intervention ---> innocuité demeure l'objectif principal déterminer l'efficacité si c'est possible (typiquement, ce ne l'est pas)Mesure de la réponse biologique (vs efficacité)Peut servir à déterminer la dose optimale en vue de la phase III
28
Décrire la phase III d'un ECR
500 à plusieurs milliers de patients visés par l'intervention But principal : évaluation de l'efficacitéInnocuité demeure un objectif important
29
Décrire la phase IV d'un ECR
Après l'homologation/la mise en marché de l'intervention Études observationnelles, typiquement des registres d'effets indésirables observés en pratique clinique ---> Permet d'établir le profil d'innocuité avec plus de précision
30
Vrai ou faux ? Seules les phases III et IV permettent de recenser les effets indésirables très rares
Faux, la phase III ne permet généralement pas de détecter les effets indésirables très rares, donc c'est seulement la phase IV qui permet cela
31
Distinguer les études expérimentales VS observationnelles
La différence est dans le contrôle et la manipulation des expositions + la standardisation des mesures (dans expérimental, pas dans observationnel)
32
Vrai ou faux ? Les études observationnelles ne permettent pas l'homologation
Vrai
33
Nommer des sources d'évidences observationnelles
Opinion d'expertsÉtude ou série de casÉtude cas-témoinÉtude de cohorte (AKA des ECR où l'exposition est pas contrôlée) du pire au mieux
34
Nommer des évidences expérimentales
ECRRevues systématiques et méta-analyses
35
Les ECR sont généralement ________ (patients traités pendant un certain temps) et ___________ pour permettre d'évoluer la pratique
prospectives comparatives
36
Donne un exemple de préoccupation éthique dans un ECR
Est-ce éthique de faire un essai placebo dans le contexte de cette ECR?
37
Donne un exemple de contrainte logistique
Impossible de recruter le volume de patients nécessaires pour l'étude
38
Nomme un contexte où il n'est pas éthique d'utiliser un placebo comme contrôle
Lorsque des traitements meilleurs que le placebo sont déjà disponibles
39
Entre les essais cliniques de supériorité vs ceux de non-infériorité, lesquels sont plus complexes / difficiles à réaliser?
Non-infériorité sont bien plus complexes
40
Explique l'exemple de haute innocuité pour l'essai clinique sur le vaccin du VIH
On a un nouveau vaccin qui est beaucoup moins efficace --------> plus d'infections chez la population étudié = plus de mal fait
41
Quel est le problème avec un test clinique d'effet cancerigène du BPA chez les humains?
On expose des humains à du BPA en sachant qu'il y a un potentiel de faire du mal = ce n'est pas éthique Mais faut toujours se poser la question: pourrait-il y avoir un bénéfice à l'exposition? c'est le rapport risque / bénéfice
42
Donne un exemple de question de balancement bénéfice / risque en prenant compte d'un type d'innocuité intolérable
Pour la chimio, la perte de cheveux peut augmenter de 2-3x la chance de survie. C'est souvent tolérable vs Mais si le médicament pour l'hypertension fait perdre des cheveux, c'est beaucoup plus grave... à équilibrer
43
V/F les participants d'études en phase I sont atteints de la maladie
F - ils sont généralement non atteints pour permettre un meilleur rétablissement
44
V/F une étude de phase I détermine l'efficacité
Généralement faux: Mesure de l'innocuité est l'objectif principal en phase I et II -------> Mesure de l'efficacité commence en phase II
45
V/F une étude avec un excellent protocole sera toujours de haute qualité
FAUX: l'exécution est une partie importante de la chose
46
Qu'est-ce qu'une étude rétrospective
Étude se basant sur des évènements passés afin d'extrapoler un phénomène
47
Qu’est-ce que le CRP ?
Critère de Résultat Principal : c’est une variable clinique mesurée sur un participant dans un ECR (ex. taux de cholestérol, tension artérielle, statut VIH (+/-), etc)
48
Vrai ou faux ? Le CRP est la réponse à la question de recherche
Faux… ce n’est pas la réponse en tant que tel, mais c’est plutôt une mesure qui, utilisée dans l’analyse des résultats, permettra de répondre à la question
49
Décrire les différents types de CRP
Dénombrement/discrète Dichotomique : seulement 2 valeurs possibles (réussite ou échec) Continue (ex. tension artérielle en mmHg) Incidence Ordinale : exprime un rang (ex. échelle de douleur 1-10) Catégorielle : qualitatif, non quantitatif (ex. groupes sanguins)
50
Nommer les trois types de réponses quantitatives qu’on peut obtenir suite à un ECR
Différence d’incidence Différence de moyenne Différence de proportions
51
Décrire la différence d’incidence
On mesure la survenue d’un ou plusieurs événements spécifiques pour chacune des interventions et on compare. - Mesurée en nombre d’événements par personne-année. Incidence = taux d’incidence
52
Décrire la différence de moyenne
On mesure de manière quantitative une variable biologique et on compare la moyenne sur les patients. - Unité de mesure = unité de mesure de la variable biologique.
53
Décrire la différence de proportions
Mesure quantitative d’une variable biologique dichotomique. On calcule la proportion pour chacune des interventions, puis on compare
54
Vrai ou faux ? Le taux d’incidence est une proportion
Faux, ce n’est pas une proportion car on aussi le temps de survenue de l’infection - Est calculée en événement par personne-année (ex. 10 infections par 100 personnes-années)
55
Si une intervention à un rapport d’incidence de 1 avec le placebo, qu’est-ce que ça signifie sur son efficacité ?
Il n’y a pas d’évidence que ces deux interventions sont différentes a/n du CRP, donc pas efficace
56
Vrai ou faux ? L’incidence cumulée est une proportion
Vrai ; les événements sont cumulés sur une unité de temps, et on utilise une proportion pour résumer l’info. Possède une unité de période (ex. proportion de survie pour le cancer après 5 ans)
57
Décrire le lien entre l’incidence et la prévalence. Quelles catégories de relations peuvent être présentes entre les deux?
Aucun lien direct entre les deux… trois scénarios possible : Incidence ↑ + prévalence ↑ (cas “classique”)Incidence ↑ + prévalence ↓ (si très mortel, par exemple)Incidence ↓ + prévalence ↑ (si traitements augmentent l’espérance de vie, par exemple) INcidence, c’est dans l’INstant présent (nouveaux cas)… Prévalence, c’est une Photo de la situation à un moment précis (ex. le 1er janvier 2025, il y avait 2000 cas/1 million de personne)↓
58
Décrire les trois types de designs possibles pour un ECR
ECR avec 2 groupes parallèles ECR avec 3 groupes parallèles ou plus Essai clinique croisé
59
Que signifie un plan d’allocation 1:1 ?
Pour un patient dans le groupe contrôle, il y a un patient dans le groupe expérimental
60
Décrire les différents types de masquages possibles dans les ECR
ECR ouvert : pas de masquage (souvent quand c’est impossible, ex. chirurgie VS physio) Simple-insu : l’information n’est pas transmise aux patients Double-insu : l’information n’est pas transmise aux patients, aux cliniciens et au personnel de l’étude Triple-insu : l’information n’est pas transmise aux patients, aux cliniciens, au personnel de l’étude et au statisticien qui fera les analyses
61
À quoi sert le masquage ?
Permet d’empêcher que la connaissance de l’intervention biaise les résultats (effet placebo ou modification des comportements des chercheurs)
62
Biais et précision : lequel est une erreur aléatoire ? Erreur systématique ?
Biais = erreur systématique Précision = erreur aléatoire
63
Comment diminue-t-on les biais de confusion ?
Randomisation
64
Nommer des facteurs qui influençent la précision
Nombre de participants Design de l’étude Nature du CRP Approche analytique
65
Si une étude a une validité interne excellente, qu’est-ce que ça signifie ?
La réponse est précise et peu biaisée
66
Nommer les trois grandes catégories de biais
Biais de confusion Biais de sélection Biais d’information
67
Décrire ce qu’est le biais de confusion
Erreur systématique dans la réponse induite par un facteur de confusion. Évité par la randomisation
68
Nommer les trois conditions d’un facteur de confusion
- Associé au CRP - Associé aux interventions/traitements - PAS causé par les intervention
69
Vrai ou faux ? Facteur intermédiaire est synonyme de facteur de confusion
Faux : un facteur intermédiaire NE peut PAS être un facteur de confusion
70
On évalue un nouveau traitement contre le cancer ; le CRP est la survie Vrai ou faux ? La taille de la tumeur est un facteur de confusion
Faux, c’est un facteur intermédiaire (causé par l’intervention)
71
Qu'est-ce que l'attrition ? Quel est son impact sur les biais ?
Attrition = perte de patients au suivi Augmente le risque de biais de confusion, car "gâche" la randomisation
72
Comment peut-on réduire les biais causés par la mesure incorrecte ou subjective du CRP ?
Standardisation de toutes les méthodes de mesure des variables cliniques et non-cliniques de l'ECRInstruments de mesure validesAllocation des interventions à l'insu (double-blind)
73
Qu'est-ce que la validité externe ?
C'est le fait d'avoir des résultats généralisables (ou non) à la population de patient visé par l'intervention. Elle est influencée par la validité interne, mais surtout par les critères d'exclusion (créent le "patient parfait")
74
Explique ce qu'est un CRP mesurant l'incidence
Temps de survenue d’un évenement (ex. infection au VIH après 1 an de traitement). Avec ce type de CRP, on a une censure administrative, où on arrête de compter l’incidence après un certain temps
75
Explique ce qu'est un CRP mesurant le dénombrement / discrètes
Mesure des valeurs entières non négatives (ex. nombre de crises, nombre de tumeurs, etc)
76
Décrit les caractéristiques d'un essai clinique randomisé et contrôlé avec 2 groupes parallèles
Comparaison d’un groupe avec l’intervention évaluée + un groupe contrôleLe plus utilisé
77
Décrit les caractéristiques d'un essai clinique randomisé et contrôlé avec 3 groupes parallèles ou plus
Permet de tester simultanément 2 interventions OU une intervention, mais deux dosages différents
78
Décrit les caractéristiques d'un essai clinique croisé
Chaque patient reçoit toutes les interventions, unes après l’autre (ordre randomisé), avec période de sevrage entre pour qu’il puisse revenir à son état initial. Ne marche pas si CRP terminal (ex. décès)
79
Donne un exemple de biais de confusion
On a une étude sur l'effet sur le VO2 max. Un groupe = moyenne d'âge 20 ans, l'autre 50 ans. C'est corrigé par la randomisation.
80
Qu’est-ce que la dissimulation de l’allocation (allocation concealment) dans un ECR? Quel type de biais prévient-on alors?
Mesures qui empêchent le personnel qui recrute d’anticiper l’affectation (ex. prochain patient = placebo), afin d’éviter un biais de sélection
81
Pourquoi la dissimulation de l’allocation est-elle importante?
Si le recruteur connaît la prochaine allocation, il peut (volontairement ou non) influencer qui est inclus, ce qui compromet la comparabilité des groupes.
82
Donne un exemple concret de problème si l’allocation n’est pas dissimulée.
Un clinicien peut retarder l’inscription d’un patient s’il sait que la prochaine allocation est le placebo, ce qui introduit un biais de sélection.
83
Qu’est-ce qu’un plan d’allocation 2:1?
Pour 2 participants dans le groupe expérimental, il y en a 1 dans le groupe contrôle (allocation déséquilibrée).
84
Donne un exemple de plan d’allocation à 3 groupes et ce que ça signifie.
2:2:1 : deux groupes reçoivent chacun 2 parts des participants et le troisième groupe 1 part (tailles de groupes inégales).
85
Pourquoi choisir une allocation déséquilibrée plutôt que 1:1?
Pour obtenir plus d’information sur le traitement actif (p. ex. sécurité, PK/PD, analyses secondaires) tout en gardant un groupe contrôle.
86
Quel est l’effet d’augmenter la taille d’échantillon sur la précision et sur les biais?
Augmenter N augmente la précision (réduit l’erreur aléatoire) mais ne diminue pas les biais (erreurs systématiques).
87
Peut-on avoir une étude très précise mais biaisée?
Oui : une grande taille d’échantillon peut donner des estimations très précises, mais si un biais est présent, l’estimation précise peut être systématiquement fausse.
88
Pourquoi rapporter un intervalle de confiance (IC) en plus de l’estimation de l’effet?
Parce que l’IC quantifie l’incertitude autour de l’estimation (précision) et aide à interpréter la robustesse des résultats.
89
Pourquoi dit-on qu’on ne peut pas mesurer directement le biais comme on mesure la précision?
En pratique, on ne connaît pas la “vraie” valeur (pas de cible observable), donc on ne peut pas calculer l’écart exact; la précision, elle, se quantifie statistiquement.
90
Dans un ECR randomisé, toutes les différences observées entre les deux groupes ne peuvent être attribuables qu’à 3 effets. Quels sont-ils?
Erreur aléatoire Intervention expérimentale Présence de biais
91
Quels sont les deux types d’erreurs qu’on peut commettre dans un ECR?
Type I : faux positif, on conclut qu’il y a un effet alors qu’il n’y en a pas. Probabilité de commettre cette erreur = alpha Type II : faux négatif, on conclut qu’il n’y a pas d’effet alors qu’il y en a un. Probabilité de commettre cette erreur = beta
92
Vrai ou faux? Un ECR qui fait une erreur de type I revient à dire que l’ECR est faux positif
Faux, ce n’est pas l’ECR en soi qui est faux positif (ou faux négatif)… on doit éviter cette formulation
93
Vrai ou faux? Les ECR sont des outils puissants pour la médecine personnalisée
Faux, les ECR donnent des réponses moyennes, donc pas idéal pour individualiser l’intervention
94
À quoi servent les critères de Bradford-Hill?
Permettent de déterminer si une association entre exposition et maladie a un lien de causalité ou non
95
Nommer les 8 critères de Bradford-Hill
Relation temporelle Amplitude de la réponse/Force de l’association Spécificité de l’association Effet dose-réponse Stabilité de l’association Plausibilité biologique Cohérence avec les connaissances antérieures Preuves expérimentales RASES Pas C3P0
96
Les critères de Bradford-Hill peuvent être regroupés en 3 catégories… quelles sont-elles?
Évidence directe : proviennent d’études avec bonne précision et biais contrôlés Évidence mécanistique : évidence sur le processus qui lie l’exposition à la maladie Évidence concomitante : évidence sur la reproductibilité et la similarité des résultats avec d’autres études
97
Qu’est-ce qu’un PAS?
Plan d’Analyse Statistique : document qui définit les principales analyses statistiques d’une étude. Il assure une certaine objectivité dans l’analyse et prévient la subjectivité dans le choix des analyses et donc dans l’impact de ce choix sur les résultats. - Le PAS est généralement écrit et défini avant l’exécution de l’étude et donc avant d’avoir vu les résultats.
98
Quelles sont les 6 sections d’un PAS?
1- Détails administratifs 2- Résumé de l’étude et de la question de recherche 3- Design et méthode de l’étude 4- Principes statistiques utilisés 5- Population de l’étude 6- Description des analyses statistiques prévues
99
Quel est l’impact de la multiplicité?
Si on refait un test des milliers/des millions de fois, on va toujours finir par trouver une association entre deux phénomènes = multiplicité
100
Définir “variable”
Caractéristique socio-démographique ou clinique mesurée sur chaque patient/participant de l’étude. Peut être mesurée une seule fois (ex. homme/femme) ou plusieurs fois (si ça varie)
101
Nommer les variables mesurées au recrutement (baseline)
Socio-démographiques Variable d’exposition Variable clinique (IMC, tension artérielle, etc) Autre variable associée au CRP Facteur de confusion connus
102
Nommer les variables mesurées durant l’ECR
CRP +... Variable d’exposition Variables d’innocuité Variables de mécanisme (ex. taille de la tumeur, pharmacodynamique, etc) Variable d’adhérence au traitement Critères secondaires (variables sur lesquelles l’intervention pourrait avoir un impact)
103
À quoi sert un diagramme CONSORT?
Permet d’identifier rapidement le nombre de participants qui ont été approchés, qui ont participé à l’étude, qui ont été perdus au suivi et qui ont été inclus dans l’analyse CONSORT : CONsolidated Standards Of Reporting Trials
104
Explique ITP : Intention du Protocole
Exclusion de certaines conditions et types de patients dans l’analyse principaleLes exclusions ont été définies au préalable dans le PAS Inclut seulement le patient “parfait” = expose l’étude aux biais de confusion
105
À quoi sert typiquement la première table dans un ECR?
Présente généralement les statistiques descriptives des variables mesurées à la visite de recrutement (statistiques socio-démographiques et cliniques). Typiquement, on doit inclure quelques variables socio-démographiques (âge, genre, etc.)+celles qui décrivent la présentation clinique des participants/patients +celles qui sont associées avec le CRP (afin de déterminer le risque de biais de confusion)
106
Distinguer donnée brute VS variable dérivée
Donnée brute : mesurée à l’aide d’un instrument de mesure (ex. poids) Variable dérivée : calculée à partir de données brutes (ex. IMC)
107
Quelles sont les deux manières de résumer les infos d’une variable (dans un ECR, par exemple)
Mesure de tendance centrale avec sa mesure de dispersion (une mesure de tendance centrale tout seul ça veut pas dire grand chose) Distribution à l’aide d’une figure (ex. histogramme)
108
Vrai ou faux? Un diagramme en boîte permet de mieux représenter les données qu’un histogramme
Faux… en général, un histogramme est plus représentatif, car il nous démontre visuellement toutes les données (alors que diagramme en boite donne seulement les quartiles + minimum et maximum)
109
Vrai ou faux? On peut utiliser une proportion avec tous les types de CRP
Faux, on ne l’utilisera pas si CRP est continu
110
La moyenne+écart-type permet d’évaluer quel type de CRP?
CRP continu
111
La médiane/intervalle interquartile permet d’évaluer quel(s) type(s) de CRP?
Ordinale ou continue
112
Qui suis-je? Valeur la plus fréquente dans une distribution de valeurs
Mode
113
Comment se calcule la moyenne?
Somme de toutes les données / nombre de données
114
Comment se calcule la médiane?
Si nombre impair de données : chiffre du milieu quand les données sont placées en ordre croissant Si nombre pair de données : moyenne des deux chiffres du milieu quand les données sont placées en ordre croissant
115
Qui suis-je? Écart moyen par rapport à la moyenne
Écart-type
116
Si on met l’écart-type au carré, qu’est-ce qu’on obtient?
La variance
117
À quoi sert un tableau de contigence?
Permet de représenter des variables dichotomiques, catégoriques ou ordinales (avec peu de valeurs possibles)
118
Comment démontre-t-on l’indépendance (ou non) entre le CRP et les groupes grâce à un tableau de contigence
1- On calcule la distribution du CRP, peu importe les groupes (Total réussite du traitement/Total participants) 2- On calcule la proportion des gens chez qui on a donné l’intervention cible (Total groupe A/Total participants) 3- On fait le produit des marginales pour obtenir une proportion qui correspond aux “chances” qu’une personne qui a reçu le traitement expériemental ait un CRP concluant Si la proportion obtenue à l’étape 3 est égale au nombre correspondant dans le tableau de contigence (personne qui a reçu le traitement et qui a un CRP concluant), alors il y a une indépendance (pas de différence entre les traitements) Par contre, si la proportion obtenue à l’étape 3 est différente que le nombre dans la cellule du tableau de contigence, alors le CRP dépend du traitement
119
C’est quoi un rapport de cote?
Un RC décrit l’association entre l’exposition et le CRP. - Calculé en faisant le produit croisé des 4 cellules d’un tableau de contigence - RC=1 si la différence de proportions est nulle (donc indépendance)
120
V/F dans une ECR, on randomise toujours des patients
Faux - on peut randomiser des hôpitaux, comme l'ECR Prisma au Québec par exemple
121
Quelle est une étape de validation essentielle à effectuer à la fin d'un ECR par rapport à la population étudiée?
Au début de l'étude, on randomise deux groupes et vérifie qu'ils soient comparables. Il faut revérifier qu'ils soient encore comparable
122
Comment nomme-t-on l'effet qui fait que les deux groupes de l'étude ne soient plus comparables?
Attrition
123
Nomme 2 exemples de pertes au suivi qui peuvent causer des biais
On retire un patient du suivi car il répond mal au traitementPatient décide de quitter l'étude Biais peuvent aller dans toutes les directions
124
Lorsque l'ECR réussit à créer des groupes comparables, comment le dénomme-t-on?
ECR balancé au recrutement
125
V/F un ECR avec une réponse moyenne positive pour le groupe expérimental va toujours donner une réponse positive pour notre patient
Faux! Piège important, c'est une moyenne
126
Plus l'erreur aléatoire est grande, plus il y a de chance d'obtenir un résultat _________ dans notre ECR
Faux négatif
127
Qu'est-ce qu'un ECR "faux négatif"?
Pas d'évidence statistiquement significative
128
Qu'est-ce qu'un ECR "faux positif"?
Statistiquement significatif, mais on suspecte la présence de biais / produit l'erreur de type I
129
Explique le critère Bradford-Hill de relation temporelle
Cela signifie que l'exposition précède la maladie. Dans le cas d'un ECR, ceci est assuré par le suivi prospectif des participants/patients et le début des interventions après la randomisation
130
Explique le critère Bradford-Hill d'amplitude de la réponse/Force de l'association
Si l'amplitude de l'association entre l'exposition et la maladie est suffisamment importante, les biais et la précision ont potentiellement moins d'impact. À noter que l'association entre le tabac et le cancer du poumon est excessivement forte, ce qui a contribué très tôt à identifier le tabagisme comme une des causes du cancer du poumon. Même s'il y a quelques biais et imprécisions, leurs amplitudes sont relativement faibles par rapport à l'amplitude de l'association
131
Explique le critère Bradford-Hill de spécificité de l'association
Si on démontre que la maladie est prédit par un facteur primaire, ceci ajoute de la crédibilité de la relation causale. Ce critère ne fait pas l'unanimité dans la communauté scientifique médicale, car une maladie peut avoir multiples étiologies et un traitement multiples effets.
132
Explique le critère Bradford-Hill d'effet dose-réponse
Plus l'exposition est intense, plus le risque augmente (ex : tabac et cancer du poumon). Dans un ECR, ceci fonctionne à l'inverse; le placebo est la dose minimale et l'intervention expérimentale la dose élevée. Si l'intervention est efficace, le risque de la maladie diminue plus la dose/l'exposition est élevée. Alternativement, pour l'innocuité, on observera potentiellement plus d'effets indésirables avec la dose élevée comparativement au placebo.
133
Explique le critère Bradford-Hill de stabilité de l'association
On observe les mêmes associations avec d'autres populations/cohortes/études.
134
Explique le critère Bradford-Hill de plausibilité biologique
Il existe un mécanisme biologique connu qui peut expliquer le lien causal
135
Quel type d'étude utilise un critère de Bradford-Hill?
Lorsqu'il y a une étude avec un design non-expérimental (ex: étude de cohorte, étude épidémiologique)
136
Qu'est-ce qui définit la mesure d'association des ECR?
La nature du CRP
137
Si un rapport de taux d'incidence est égal =1, quelle est l'association?
Aucune association entre exposition et CRP
138
Si un rapport de taux d'incidence est égal =2 et que le rapport est défini comme incidence placebo / incidence expérimental, décrit l'association
Incidence 2 fois plus grande dans le placebo que expérimental
139
Quand peut-on obtenir une information sur une variable à partir d'une autre variable?*
Lorsqu'il y a une association entre elles
140
Pourquoi les critères de B-H sont-ils appliqués aux études expérimentales?
Parce que le critère 8 de preuves expérimentales nécessite plusieurs ECR pour être satisfaits
141
Est-ce qu'une association = causalité?
NON - erreur fréquente
142
Le rapport de cote est-il une mesure fiable?
Non - pas fiable et dur à interpréter
143
Donne un exemple de facteur intermédiaire
Taille de la tumeur
144
Quel est le critère de Santé Canada quant aux PAS?
Une copie du PAS doit être fournie avant la soumission de l'article et il doit y avoir des preuves que le PAS a été scellé avant le début de l'étude
145
V/F le PAS inclut quelques résultats
Faux - fait avant le début de l'étude
146
Donne un exemple de multiplicité
Étude déterminant que les sagittaires sont plus à risque de fracture de l'humérus
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Quel format est souvent utilisé pour résumer les variables de la cédule de visite d'un ECR?
Une matrice - permet de résumer les procédures et questions posées à chaque visite
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Explique ITT : intention to treat
Ne permet aucune exclusion de patient dans l’analyse principale Préserve l’intégrité de la randomisation = prévient les biais de confusionDésavantages : pas facile à réaliser en pratique, car ne permet aucune valeur manquante de CRP Tendance à sous-estimer le bénéfice et sur-évaluer l’innocuité
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Qu'est-ce que l'ECR SPORT?
Exemple d'étude contenant deux analyses, ITT, ITP et 3 CRPs de nature continue. Patients changent d'avis après avoir su leur allocation (chirurgie ou non)Selon l'ITT, aucun bénéficeSelon l'ITP, il y a bénéfice mais les deux groupes sont non-comparables car ils ont des niveaux de douleur similaires
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Le nombre de valeurs manquantes est-il important pour une ECR? Pourquoi?
Oui. Pour une variable donnée, une valeur manquante indique une valeur inconnue = pas mesurée Plus il y en a, plus il y a de biais
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Quel est l'effet sur la conclusion du ECR d'une étude ITT
Tendance à sous-estimer le bénéfice et sur-évaluer l’innocuité
MMD1048
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