Quel est le rôle de la statistique en recherche clinique ?
La statistique joue un rôle important dans la démarche scientifique en recherche clinique. Un essai clinique produit une réponse à une question spécifique, mais cette réponse peut être faussée (biaisée) et imprécise. La statistique permet de maximiser la validité des réponses.
Pourquoi le biais et le manque de précision sont-ils problématiques ?
Le biais ou le manque de précision impacte la validité de la réponse produite par un essai clinique.
À quel moment le biostatisticien intervient-il et que fait-il ?
Le biostatisticien entre en jeu dès la conception de l’étude, en s’assurant que la question de recherche soit spécifique, en établissant le design de l’étude, en déterminant l’approche analytique et la taille d’échantillon. Il exécute les analyses intérimaires, puis les analyses finales, et contribue à l’interprétation et à la publication des résultats.
Pourquoi dit-on que la statistique n’est pas magique ?
La statistique n’est pas magique au sens où elle ne peut pas contrôler pour toutes les déficiences d’une étude. Certaines déficiences ne peuvent être corrigées une fois que l’étude a été réalisée
Qu’est-ce qu’un critère de résultat ?
Dans un essai clinique, on doit mesurer quelque chose chez les patients pour savoir si un traitement fonctionne.
Cette chose mesurée s’appelle un critère de résultat (ex. tension artérielle, cholestérol, statut VIH).
Variable clinique mesurée sur un participant/patient dans un essai clinique (ex : taux de cholestérol, tension artérielle, statut VIH).
Qu’est-ce que le critère de résultat principal (CRP) ?
Le critère de résultat principal (CRP), aussi appelé critère de jugement principal ou critère d’évaluation principal, est celui qui est utilisé dans la construction de l’analyse de la réponse. Le CRP est le « O » de la méthode PICO (PICODE).
Le CRP est-il la réponse à la question de recherche ?
Le CRP n’est pas une réponse à la question de recherche clinique. C’est bien une mesure sur un participant/patient. Le choix de cette mesure permettra de répondre à la question de recherche de l’essai clinique.
Quand le CRP peut-il être mesuré ?
Le CRP d’un participant peut être mesuré à un seul moment ou à plusieurs reprises durant le suivi prospectif. La fréquence de mesure du CRP aura un impact sur le type d’analyse statistique à privilégier.
Quels sont les types de CRP ?
- Dichotomique (deux valeurs possibles)
- Continue
- Incidence (temps de survenue des événements)
Pourquoi utiliser un CRP de type incidence ?
Ce CRP permet d’évaluer la survenue d’un événement (ex. infection au VIH) et le moment de la survenue. Dans certaines situations cliniques, le bénéfice d’une intervention est de retarder l’événement d’intérêt.
Pourquoi les études avec un CRP d’incidence ont-elles des particularités ?
Pour des raisons éthiques, logistiques et économiques, le suivi des participants ne pourrait pas se faire sur une assez longue période de temps et/ou jusqu’au décès du participant. Le suivi aura donc une durée maximale.
Quels sont les deux groupes de participants à la fin du suivi ?
- Un groupe dont le CRP est survenu avant la fin de l’étude
- Un groupe dont le CRP n’est pas survenu avant la fin de l’étude
Qu’est-ce qu’une censure administrative ?
La coupure dans le suivi après une durée maximale de l’étude s’appelle une censure administrative (données avec censure). Pour ces participants, le CRP pourrait survenir après la fin de l’étude, mais on ne le saura pas.
Les essais cliniques avec un CRP d’incidence ont-ils souvent des censures ?
La majorité des essais cliniques avec un CRP d’incidence ont des censures.
Comment la censure est-elle illustrée dans une étude où le CRP est le décès ?
Lorsque le temps de suivi est limité (ex. 180 jours), les patients ayant survécu au-delà de cette période sont censurés.
Qu’est-ce qu’une variable ordinale ?
Une variable ordinale exprime le rang; c’est l’ordre qui confère une information, non la valeur. Les chiffres n’ont pas d’information numérique, mais l’ordre est important.
Pourquoi les stades du cancer sont-ils une variable ordinale ?
Les stades 1, 2, 3 et 4 décrivent l’étendue de la maladie. Les chiffres pourraient être 0, 2, 5 et 10, mais l’ordre est important; 4 est un stade pire que 3.
Qu’est-ce qu’une variable de dénombrement (variable discrète) ?
Une variable de dénombrement prend des valeurs entières non négatives et représente des dénombrements ou des fréquences numériques.
Donne des exemples de variables de dénombrement.
Charge virale, cellules sanguines, nombre de lésions ou de tumeurs, nombre de crises, nombre d’infections, nombre de prescriptions médicales.
Pourquoi une variable de dénombrement n’est pas une variable ordinale ?
Une variable de dénombrement n’a pas d’ordre ou de classement inhérent parmi ses valeurs. Par exemple, la différence entre 10 000 et 10 002 copies/ml de VIH n’a pas de signification de rang.
Quand une variable de dénombrement peut-elle être analysée comme continue ?
Lorsqu’il y a beaucoup de valeurs pour le dénombrement, par exemple la fréquence cardiaque, elle peut être traitée comme une variable continue.
Qu’est-ce qu’une variable catégorielle ?
Lorsqu’il y a beaucoup de valeurs pour le dénombrement, par exemple la fréquence cardiaque, elle peut être traitée comme une variable continue.
Pourquoi la nature du CRP est-elle importante ?
Le CRP influence le type de réponse à la question de recherche clinique et les mesures résumées utilisées, comme une proportion pour un CRP dichotomique ou une moyenne pour un CRP continu.
Pourquoi la réponse à une question de recherche clinique est-elle rarement oui ou non ?
Il est relativement rare que la réponse désirée soit un simple oui ou non. La réponse sera quantitative et l’amplitude (ampleur, taille) de l’effet sera estimée.
