Études observationnelles
o On documente et observe une exposition et le devenir de participants
o Exemples: rapports et séries de cas, étude de cohortes, étude cas-témoins
o Permettent de noter des associations et de construire des modèles prédictifs
o Ne permettent pas d’établir des lien de causalité
et donc l’efficacité des médicaments
Études interventionnelles
o L’exposition des participants est initiée et déterminée par les investigateurs
o Exemples: Études quasi-expérimentales, études pré-post, études randomisées contrôlées
o Permet d’établir un lien de causalité et donc l’efficacité et l’innocuité des médicaments
études quasi expérimentales
type d’étude interventionnelle
- pas de groupe contrôle
études pré-post
type d’étude interventionnelle
-prend des gens avant l’intervention, on les suit et après on leur donne le rx et on suit la différence pré et post
études randomisées contrôlées
type d’étude interventionnelle
- avec un groupe contrôle
Principes de base d’une étude clinique randomisée contrôlée
-Randomisation de patients en deux groupes
* Traitement évalué VS contrôle (placebo/traitement standard)
- On suit les gens durant une période donnée
* Selon le nombre de patients et ce qu’on veut observer
- À la fin, on mesure les issues prédéterminées
* Ce sont les résultats
Risque relatif
- RR
- Rapport des risques absolus à un moment donné
Risque instantané
- Hazard Ratio (HR)
- Rapport de risque en fonction du temps
Rapport de cotes
- Odds Ratio (OR)
- mesure l’ampleur de la corrélation
- Rapport de cotes (comme un pari sportif)
- donne un truc différent et est très traître, car permet de booster les résultats
Évaluer l’efficacité et l’innocuité d’un traitement
- Comparaison de l’efficacité entre les groupes
- Mesures d’association
-En général, le résultat correspond à la probabilité d’avoir l’événement dans un groupe par rapport à l’autre - Un risque relatif (RR) égal à 3 signifie qu’un patient a trois fois plus de chances d’avoir l’événement avec le traitement que le contrôle
- Un risque relatif (RR) égal à 0,5 signifie qu’un patient a deux fois moins de chance d’avoir l’événement que le contrôle
Mais il faut d’abord vérifier si les résultats sont statistiquement significatifs
valeur p
- Permet de déterminer si la différence est due au hasard
- Aucune information sur l’ampleur de la différence
- Valeur de 0,05 décidée arbitrairement par Monsieur Fisher en 1965
Ø Un test faussement positif pour chaque 20 test réalisés! - si tu as une valeur p en bas de 0,05 ça veut dire que si on fait 100 études avec les même médicament, on va en avoir 5 qui n’ont pas les mêmes résultats et c’est à cause du hasard
Intervalles de confiance (IC)
- Beaucoup plus utiles pour interpréter les résultats!
ØÉcart de valeurs autour du résultat exact
ØIntervalle de confiance 95% - Si on fait 100 études identiques, le résultat se trouvera à l’intérieur de l’intervalle de confiance 95 fois
- Si l’intervalle de confiance contient la valeur nulle (1 s’il s’agit d’un rapport et 0 s’il s’agit d’une différence), le résultat est considéré non statistiquement significatif et on ne peut dire qu’il y a une différence statistique entre les deux groupes
- Donne de l’information sur l’ampleur de la différence
résultats absolus points positifs et négatifs
- Les résultats absolus sont plus faciles à interpréter
- 3% dans un groupe contre 7% dans l’autre
ØFaciles pour événements dichotomiques (ex: mort) - Plus difficiles pour les mesures continues (ex: questionnaire de symptômes)
- 3 points de plus dans un groupe vs 8 points de plus dans un groupe
- Toujours se demander si c’est une différence cliniquement significative
NNT et NNH
ØPermet aussi de calculer les Nombres nécessaires pour traiter (NNT)
ou les nombres nécessaires pour nuire (NNH)
* Permet de savoir combien de patients devront utiliser le traitement pour en bénéficier (NNT) ou pour avoir un effet indésirable (NNH)
* Formule: NNT ou NNH= 100%/ ⎮(Risque %traitement –Risque %contrôle)⎮
Leur étude a été publiée et voici les résultats :
-Diminution de la mortalité avec la coronalexine par rapport au placebo (RR 0,7; IC95% 0,5-0,9; valeur p=0,003)
Votre collègue n’a pas lu l’étude et aimerait que vous lui expliquiez les résultats. Que lui dites-vous?
Le médicament a permis une diminution significative de la mortalité (puisque l’intervalle de confiance n’inclut pas la valeur nulle de 1, aussi confirmé par valeur-p <0,05) de 30% (1-0,7=0,3=30%).
- La coronalexine est toutefois associée à un risque augmenté d’arythmie cardiaque avec un nombre nécessaire pour nuire (number needed to harm/NNH) de 800 à une semaine.
Comment expliqueriez-vous le risque d’arythmie cardiaque à un patient? Soyez clair
Le traitement cause de l’arythmie chez 1 patient sur 800. (Ça ne veut pas dire que d’autres patients n’auront pas d’arythmie puisqu’il y a plusieurs raisons de faire de l’arythmie dans la vie, mais pour chaque 800 patients recevant le traitement, un patient aura de l’arythmie à cause du médicament).
