2- Objectif, Type et justification de l'étude

Question 1

Information contenu dans l’objectif de l’étude :

Answer 1

=> Ne pas se contenter de la phrase des auteurs, doit inclure : PICO :

• Population = population ou maladie étudiée et contexte
• Intervention ou facteur étudié (médicament, test diagnostique étudié, exposition)
• Contrôle = traitement du bras contrôle avec placebo ou test diagnostique de référence “gold standars”
• Outcome = critère de jugement principal +/- critères secondaires ou maladie à diagnostiquer (PMZ)

Ex : Dans l’essai CREATE, nous abons testé l’hypothèse que la correction complète de l’anémie (I) chez des patient présentant une insuffisance rénale stade III ou IV (P) diminuait le risque d’événement cardiovasculaire (O) par rapport à une correction partielle (C).

Question 2

4 éléments à préciser pour chaque type d’étude :

Answer 2

• Observationnelle ou interventionnelle
• Etude thérapeutique ou diagnostique ou dépistage ou épidémiologique ou pronostique ou étiologique
• Prospective ou rétrospective ou transversale (PMZ)
• Monocentrique ou multicentrique (=internationale)

Question 3

Eléments à préciser en cas d’étude interventionnelle (= thérapeutique ou diagostique essentiellement)

Answer 3

=> ESCARPIN :

• Etude interventionnelle
• Superiorité ou de non inferiorité ou d’équivalence ou de faisabilité ou compassionnelle
• Contrôlée contre placebo ou contre traitement/test de référence ou non contrôlée (la notion de contrôle impose l’existence d’un groupe contrôle pendant toute la durée de l’étude, sinon l’étude est dite non contrôlée.
• Aveugle : en triple aveugle ou double aveugle ou simple aveugle ou ouvert
• Randomisée ou non randomisée
• Plan expérimental = en 2 groupes paralleles ou en groupe croisés (cross-over) ou séquetiel
• ITT = analyse en intention de traiter (IT) ou analyse per-protocole ou analuse en traitement reçu.
• Numéro de phase = phase III +++ ou pahse I, II ou IV.

Question 4

2 éléments à préciser en plus si étude épidémiologique :

Answer 4

• Analytique à visée étiologique ou descriptive
• Etude de cohortes (ouvertes ou fermées) ou études cas-témoins ou étude transversale ou étude de registre.

Question 5

Arbre de synthèse à suivre pour déterminer le type d’une étude :

Answer 5

=> Page 13 en bas.

Question 6

Définition d’une étude actuarielle :

Answer 6

Etude prospective avec des durées de suivi différentes d’un sujet à l’autre et cela doit êttre prévu dans le protocole.

Question 7

Définition d’une étude observationnelle descriptive :

Answer 7

Descritption de caractéristiques brutes de l’état de santé d’une population donnée

Question 8

Définition d’une étude observationnelle analytique :

Answer 8

Recherche d’une association statistique entre une maladie et un facteur d’exposition étudié (facteur de risque ou protecteur ou pronostic)

Question 9

Une étude de cohorte est prospective ou rétrospective ?

Answer 9

Peut etre soit prospective, soit rétrospective, soit mixte.

Question 10

Une études cas-témois est prospective ou rétrospective ?

Answer 10

=> TOUJOURS rétrospective

Question 11

Définition + formule de l’incidence :

Answer 11

Nombre de nouveaux cas survenus sur une période donnée pour une population donnée.

=> Pour être plus précise, peut etre exprimée en personne-années = (incidence calculée x nombre de personnes de la population étudiée)

Ex : Si 100 cas en 10 ans chez 1000 personnes ; l’incidence est de 100 cas soit 100 x 1000 x 10 = 1 000 000 personnes.années

Question 12

Définition de la prévalence :

Answer 12

Nombre de cas présents à un instant T dans un population donnée.

=> La prévalence d’une maladie dépend donc à la fois du nombre de cas incidents et de la durée de la maladie.

Question 13

Définition d’une méta-analyse :

Answer 13

Etude qui reprend les résultats d’autres études déjà réalisers mais qui avaient toutes les même objectif.

Permet de consttituer une population plus frande avec gain de puissance statistique. => Niveau de preuve de niveau 1

Question 14

Biais possibles dans les méta-analyse :

Answer 14

• Risque de biais de suivi car le suivi des différentes études n’est pas toujours le même.
• Risque de biais de publication : les études qui ont montré une différence significative ont plus de chance d’être publiées dans une recue que celles qui n’ont rien démontré.

Question 15

Définition d’une enquête de pratique :

Answer 15

Etude qui consiste à observer les pratiques de soins des professionnels dans leur environnement habituel, et non l’état de santé de personnes ayant ou non recours au soins.

Question 16

Définition d’une étude factorielle (=facttorial study) :

Answer 16

L’étude vise à comparer les effets d’une molécule seule ou en association.

Question 17

Définition d’une étude en corps divisé (= split-body, split-face) :

Answer 17

L’étude vise à comparer des parties différentes du corps du même individu (souvent en dermatologie et ophtalmologie)

Question 18

Définition d’une étude adaptative :

Answer 18

Etude particulière où la réaction du patient est étudiée toute au long de l’étude permettant aux auteurs, en fonction des résultats, de modifier le protocole de l’étude au fur et à mesure.

=> Attention au biais de classement.

Question 19

Définition et interet d’une personnes-temps :

Answer 19

Unité de mesure correspondant à la durée (le temps) pendant laquelle un sujet (une personne) est susceptible de permettre l’observation du phénomène étudié.

=> Permet de mieux prendre en compte la contribution exacte à l’indicateur de chaque sujet pour la période pendant laquelle il est réélement observé.

Question 20

Définition de l’incidence cumulée :

Answer 20

Incidence de survenur d’un événement calculée en moyenne sur une longue période

Question 21

Définition du taux d’incidence :

Answer 21

On calculera plutôt un taux d’incidence en présence de fluctuations et de perdus de vue importants, correspondant à l’incidence instantanée (ou densité d’incidence) des nouveaux cas rapportés à un nombre de personnes temps à risque.

Dans le cas d’un épisode épidémique, On parle de taux d’attaque pour désigner l’incidence de nouveaux cas.

Question 22

Type d’étude adéquate à une question thérapeutique :

Answer 22

• Pour prouver l’efficacité = étude contrôlée randomisée
• Pour prouver la sécurité = étude controlée randomisée ou suivi de cohorte

Question 23

Types d’étude adéquate à une question diagnostic :

Answer 23

• Pour la reproductibilité/variabilité = transversal comparatif avec répétition de mesure
• Pour sensibilité/spécificité = transversal comparatif avec étalon-or
• Pour éfficacité/utilité = Etude controlée randomisée
• Pour stratégie : Etude controlée randomisée ou arbre décisionnel

Question 24

Types d’étude adéquates pour questiond e causalité :

Answer 24

• Pour phénomène contrôlable fréquent = étude controlée randomisée
• Pour phénomène non controlable fréquent = suivi de cohorte (exposés/non exposés)
• Phénomène rare = étude cas-témoins

Question 25

Etudes adéquates à une question pronostic :

Answer 25

- Maladie **fréquente** = Etude c_ontrolée randomisée_ - Maladie **rare** : études _cas témoins_

Question 26

Eléments justtifiants la réalisation de l'étude :

Answer 26

=\> À rechercher dans l'i**_ntroduction_** souvent = **_EDIE_** : - **E**léments de contexte : \* Nature \* cout \* sévérité \* fréquence ¨problème de santé publique majeur + si diagnostique = enjeu fort du traitement de la maladie à diagnostiquer. - **D**escripttion de l'intervention : \* Pour toutes les études : données physiopathologiques expliquant le role possible detel facteur \* Si étude thérapeutique = donnée spharmacoloiques avec mécanisme d'action du médicament \* Si étude diagnostic = perdormances diagostiques du test étudié - **I**nteret de l'étude : \* hypothèse d'efficacité \* Hypotthèse de moindre coutt \* Hypothèse de meulleurs tolérance =\> Si étude diagsotique : insuffisance/ défauts des tests existants - **E**thique : Connaissance non disponible autrement avec nécessité d'un nouvel essai pour répondre à la question posée par l'étude (**PMZ**) =\> Une revue systématique de la littérature indique les résultats d 'études antérieures : \* Absence d'études antérieures \* Niveau de preuve insuffiisantt \* Résultats contradictoires entre différentes études \* Absence d'ajusttement sur de potentiels facteurs de confusion découverts récemment qui n'étaient p as connus sur les études antérieures. \* Besoin d'une confirmation dans une autre population

Question 27

deux grands types d’études en LCA ?

Answer 27

« étude observationnelle » « étude interventionnelle »

Question 29

Définition Étude OBSERVATIONNELLE ?

Answer 29

Toute étude dans laquelle l’exposition au facteur étudié ne dépend pas de l’investigateur. Autrement dit, à aucun moment de l’étude les investigateurs n’interviennent sur la population pour faire varier l’exposition (ils ne font que constater des expositions en présence et l’apparition de maladie) À retenir = les investigateurs ne sont que spectateurs de la survenue de l’exposition et de la maladie chez les patients

Question 30

Définition étude INTERVENTIONNELLE (expérimentale) ?

Answer 30

Toute étude où l’intervention testée dépend de l’investigateur. Autrement dit, les auteurs interviennent dans l’attribution de l’intervention (avec le plus souvent une randomisation pour assurer une répartition aléatoire de cette intervention). À retenir = les investigateurs sont acteurs de l’étude en délivrant une intervention A aux patients du groupe A et une intervention B aux patients du groupe B

Question 31

Citer les principales études observationnelles

Answer 31

* Etude de cohorte * Etude cas-témoin * Étude descriptive de prévalence * Étude descriptive d'incidence * Méta-analyse épidémiologique

Question 32

Définition Étude de cohorte ?

Answer 32

Étude observationnelle qui compare un groupe de patients exposés à un facteur d’exposition à un groupe de patients non exposés, en mesurant le nombre de patients qui deviennent malades dans chaque groupe. Le but est de mettre en évidence une association statistique entre le facteur d’exposition et la survenue de la maladie.

Question 33

Définition Étude cas-témoins ?

Answer 33

Étude observationnelle qui compare un groupe de patients malades à un groupe de patients non malades, en mesurant de façon précise l’exposition à un facteur dans chaque groupe. Le but est de mettre en évidence une association statistique entre le facteur d’exposition et la survenue de la maladie.

Question 34

Définition Étude descriptive de prévalence ?

Answer 34

Étude observationnelle transversale qui mesure la prévalence d’une maladie (sans but étiologique).

Question 35

Définition Étude descriptive d’incidence ?

Answer 35

Étude observationnelle longitudinale (prospective ou rétrospective) qui mesure l’incidence d’une maladie (sans but étiologique).

Question 36

Définition Méta-analyse épidémiologique ?

Answer 36

Étude présentant la synthèse statistique de plusieurs études observationnelles antérieures indépendantes les unes des autres.

Question 37

Citer les principales études interventionnelles

Answer 37

* Essai thérapeutique (essai clinique) * Étude diagnostique de performance * Méta-analyse interventionnelle

Question 38

Définition Essai thérapeutique (essai clinique) ?

Answer 38

Étude interventionnelle qui compare un groupe recevant un nouveau traitement à un groupe contrôle qui reçoit un traitement de référence, ou à défaut un placebo

Question 39

Définition Étude diagnostique de performance ?

Answer 39

Étude interventionnelle qui évalue les performances diagnostiques (sensibilité, spécificité, valeurs prédictives positive et négative…) d’un nouveau test diagnostique ou de dépistage, par rapport à un test diagnostique de référence.

Question 40

Définition Méta-analyse interventionnelle ?

Answer 40

Étude présentant la synthèse statistique de plusieurs études interventionnelles antérieures indépendantes les unes des autres.

Question 41

Définition Étude prospective ?

Answer 41

L’événement survient après l’inclusion du patient dans l’étude (au cours d’un suivi). Astuce ECNi = vous devez absolument retenir que la présence d’un suivi des patients signe le caractère prospectif de l’étude +++ Dogme en LCA : « Toute étude avec un SUIVI de patients est toujours PROSPECTIVE ! » ( PCZ )

Question 42

Définition Étude rétrospective

Answer 42

L’événement est survenu avant l’inclusion du patient dans l’étude

Question 43

Définition Étude transversale ?

Answer 43

Étude menée à une date précise (instant t) avec recueil simultané des données relatives à la maladie et aux facteurs de risque étudiés, de façon concomitante avec l’inclusion du patient. À retenir = « dans les études transversales, tout se fait en même temps sur un même instant t bref : inclusion du patient, recueil du statut exposé/non-exposé et recueil du résultat principal lié à la maladie ! » (c’est le moment carpe diem de la LCA…)

Question 47

Définition Étude monocentrique ? inconvénient ?

Answer 47

• Un seul centre de recrutement pour l’étude 1 inconvénient = risque de BIAIS DE SÉLECTION EFFET-CENTRE +++ ( PCZ ) qui correspond au fait que tous les patients de l’étude étant issus du même centre seront tous pris en charge d’une certaine manière, avec des résultats qui ne seront pas forcément applicables à la prise en charge réalisée sur d’autres centres

Question 48

Définition Étude multicentrique ? 3 avantages ?

Answer 48

* Recrutement simultané sur plusieurs centres pour l’étude * 3 avantages = − recrutement PLUS IMPORTANT = ce qui permet d’augmenter le nombre de patients et donc d’augmenter la puissance +++ ( PCZ ) − recrutement PLUS LARGE = augmente l’applicabilité des résultats en touchant une population plus large − recrutement PLUS RAPIDE = ce qui permet de limiter le biais effet-temps (que nous détaillerons dans le chapitre dédié sur les biais)